آخر تحديث :الثلاثاء - 04 أغسطس 2026 - 01:48 ص

منوعات

أغلى دواء في العالم.. 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة

الخميس - 24 نوفمبر 2022 - 07:51 ص بتوقيت عدن

وكالات

تابعونا على

وافق المنظمون الأميركيون على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring، وهو جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، لكنها تكلف 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
يعد مرض الهيموفيليا اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪. كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
قال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، لوكالة "بلومبرغ": "منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض".
يمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى".
وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.
العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وحوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـ uniQure. ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.
بدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و Zynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
بلغ سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.

مواضيع قد تهمك

هل يعود عيدروس الزبيدي لقيادة المرحلة أم أن الإقليم يكتب معا ...

الإثنين/03/أغسطس/2026 - 11:59 م

الجنوب بين تعثر الرياض وترقب أبوظبي... هل يعود عيدروس الزبيدي لقيادة المرحلة أم أن الإقليم يكتب معادلة جديدة؟ لم يعد المشهد الجنوبي مجرد أزمة سياسية د

بيان موجه لقيادة التحالف العربي : إنصاف الشهداء والجرحى يمثل ...

الإثنين/03/أغسطس/2026 - 11:34 م

بيان صحفي صادر عن مكتب الشهداء والجرحى بمحافظات عدن وأبين ولحج والضالع يطالب التحالف العربي بالتدخل العاجل لإنصاف شهداء وجرحى المنطقة العسكرية الرابعة

الخنبشي يبدي إلتزامه بكافة ملاحظات بن بريك ...

الإثنين/03/أغسطس/2026 - 10:06 م

كشف اللواء الركن أحمد سعيد بن بريك محافظ حضرموت الأسبق ، عضو الوفد الجنوب في الرياض في بيان له عن تراجعه بتعليق عضويته في اللجنة التحضيرية للمجلس التن

الشحر تهتز خلال 24 ساعة: اشتباكات قبلية دامية وجريمة قتل فتا ...

الإثنين/03/أغسطس/2026 - 06:39 ص

شهدت مدينة الشحر بمحافظة حضرموت خلال الساعات الـ24 الماضية تصعيداً أمنياً لافتاً، تمثل في نزاع قبلي مسلح أسفر عن سقوط ضحايا، أعقبته جريمة قتل لفتاة هز

كتابات واقلام